对恒河猴开展的临床前研究批注——

　　单次注射基 因疗法能扫除艾滋病病毒

　　科技日报北京8月17日电 (记者张佳欣)美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，，，基于CRISPR-Cas9基因编辑手艺EBT-001可以清静有用地将SIV(猴免疫缺陷病毒)从非人灵长类动物的基因组中去除。。。。。。这项临床前研究是推感人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大希望，，，相关论文在线揭晓于《基因治疗》杂志。。。。。。

　　新手艺旨在使用一次性注射治疗要领在大型动物模子组织中永世灭活病毒，，，此次证实晰该手艺的清静性。。。。。。团队在非人灵长类动物中举行了临床前试验。。。。。。他们将SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到腺相关病毒9(AAV9)载体中，，，该载体可以通过静脉注射到SIV熏染的动物体内。。。。。。接着，，，他们将10只动物随机分为比照组和治疗组，，，其中3只不接受治疗，，，其余的动物接受3种差别剂量的EBT-001单次注射。。。。。。另外2只动物在另一项单独的研究中使用了更高剂量。。。。。。

　　后续的剖析批注，，，EBT-001漫衍普遍，，，可抵达全身组织，，，所有主要病毒库中都有SIV前病毒DNA基因编辑的证据。。。。。。别的，，，接受注射的动物在EBT-001所有剂量水平下耐受性优异，，，在动物临床检查或组织病理学检查中没有毒性证据。。。。。。